Nytt stoff kan avlaste alvorlig, tøff å behandle gikt


Vi respekterer ditt privatliv. TIRESDAY , 16. august (HealthDay News) - For noen giktpatienter som rammes av en særlig alvorlig forkrøplende form av sykdommen som finner standardbehandlinger enten uutholdelig eller ineffektiv, synes et nylig godkjent alternativ å gi lettelse.

Vi respekterer ditt privatliv.

TIRESDAY , 16. august (HealthDay News) - For noen giktpatienter som rammes av en særlig alvorlig forkrøplende form av sykdommen som finner standardbehandlinger enten uutholdelig eller ineffektiv, synes et nylig godkjent alternativ å gi lettelse.

En ny IV-infused behandling kalt pegloticase (merkenavnet Krystexxa) har ingen varig effekt på de fleste alvorlige giktpasienter, men forskere sier at for omtrent fire av 10 pasienter som reagerer positivt, kan forbedringen være signifikant.

Bruk av peglotase var godkjent av US Food and Drug Administration i september 2010.

Behandlingen er imidlertid dyr og studien fant en høy bivirkning, noe ekstremt alvorlig, noe som tyder på at helsepersonell må veie c ost og fordeler i hvert enkelt tilfelle.

"Det vi fokuserer på her, er de omtrent 3 prosent av giktpatienter som har den mest avanserte sykdomsformen," sa studiets seniorforfatter Dr. Michael A. Becker, professor emeritus av medisin ved University of Chicago.

"Om 80 prosent av tiden disse pasientene er intolerante av den langvarige medisinen for gikt, allopurinol," forklarte Becker. "For de andre 20 prosent, har medisinen heller ikke bare tilstrekkelig effekt eller tar for lang tid å tre i kraft.

" Så pegloticase er tydeligvis en nisje agent designet spesielt for disse verste tilfellene, "sa Becker. et dyrt alternativ som krever nøye overvåkning av intravenøse infusjoner i en lengre periode. Og det er et potensial for infusjonsreaksjoner som kan være - selv om det vanligvis ikke er - alvorlig.

"Men bunnlinjen er at denne behandlingen gir håp for personer som har blitt ansett ellers ikke egnet til behandling med konvensjonelle midler, "konkluderte han.

Becker og hans kollegaer publiserte sine funn i 17. august utgaven av Journal of the American Medical Association . Savient Pharmaceuticals, som har lisensiert de eksklusive rettighetene til teknologi relatert til pegloticase, finansierte studien og hadde innspill i den.

Studieforfatterne bemerket at omtrent 6 millioner menn og kvinner i USA lider av en form for gikt, en sykdom som stammer fra kroppens manglende evne til å avhende akkumulering av urinsyre. I løpet av de siste to tiårene har antallet amerikanere som sliter med sykdommen økt med om lag 50 prosent.

For slike individer fører montering av urinsyre nivåer til små nålliknende krystallformasjoner, som igjen setter inn ledd og vev (særlig storetåen), forårsaker betennelse og ofte svekkende smerte.

Siden 1966 har oral administrert allopurinol (Lopurin, Zyloprim) vært behandling av rekord, og hjelper mange pasienter ved å redusere produksjonen av urinsyre mens de tømmes ut uholdbare innskudd gjennom nyrene. Et annet oralt behandlingsalternativ, kalt febuxostat (Uloric), ble godkjent for to år siden.

Men for en liten minoritet av pasientene virker pillene heller ikke, arbeider for sakte eller forårsaker alvorlige bivirkninger. Deres gikt kan føre til felles sykdom, deformitet, kronisk smerte, funksjonshemning og redusert livskvalitet. For slike personer har det ikke vært noen "plan B". For noen av disse pasientene forklarte Becker to ukentlig (hver tredje uke) intravenøse infusjoner av peglotase som inneholder en modifisert versjon av et grisenzym kalt "urikase" ( mangler hos mennesker) arbeider ved raskt å omdanne urinsyre til en alternativ og lett utskillelig væske.

For å se hvor effektiv denne nye tilnærmingen kan være, gjennomførte forskerforfatterne to seks måneders forsøk i tandem, med en siste total på 212 pasienter med alvorlig, kronisk og tidligere ugjennomtrengelig gikt som ble tatt vare på ved 56 forskjellige reumatologiske anlegg i USA, Canada og Mexico.

Pasientene ble randomisert delt inn i tre grupper: en til å motta 8 milligram peglotase hver uke; et sekund å motta stoffet en gang i måneden; og den tredje ble plassert på injiserbar saltvann (placebo). Resultatet: Alle pasienter som fikk peglotase, opplevde en rask nedgang i deres urinsyre nivåer i områder som anses som normale. Men i noen tilfeller var urinsyreavfallet midlertidig, fant forskerne.

Studien indikerte at den nye behandlingen ikke vil hjelpe alle de estimerte 120.000 til 180.000 amerikanerne med denne mest alvorlige typen gikt. Faktisk syntes medisinen å fremkalle et helt eller ingenting-svar, noe som hjalp noen pasienter, mens de nesten ikke hadde noen effekt på andre.

Til slutt fant forskerholdet at 42 prosent av pasientene med bi-ukentlig peglotase hadde normal urin syre nivåer for minst 80 prosent av halvår studieperioden. Det samme var sant blant 35 prosent av de månedlige peglotase-pasientene. De oppgitte saltoppløsningene viste ingen forbedringer i det hele tatt.

Samlet sett gikk livskvaliteten mellom begge settene av pegloticasepasienter, og det samme gjaldt mobilitet og funksjon; Det var også en reduksjon i smerte. I tillegg løstes mange av klumper som vanligvis er forbundet med langvarig gikt (kalt "tophi") i henholdsvis 40 prosent og 20 prosent av de to ukentlige og månedlige peglotase-pasientene.

Forfatterne sa imidlertid 90 prosent av peglotase-pasienter opplevde minst en bivirkning, vanligvis en kort oppblussing av gikt. Slike oppblussbare bivirkninger er også en vanlig egenskap blant allopurinol-pasienter i den nærmeste perioden etter behandlingstart.

Mer alvorlig var omtrent en fjerdedel av de to ukentlige peglotase-pasientene og 42 prosent som hadde månedlige injeksjoner opplevd infusjonsrelatert immunrespons på legemiddelinjeksjonsstedet. Hos 5 prosent til 8 prosent av pasientene var reaksjonen alvorlig, og fem pasienter opplevde anafylakse.

Dr. Tuhina Neogi, professor i medisin ved Boston University School of Medicine, sa: "Langt de fleste pasienter kan være hensiktsmessig og tilstrekkelig forvaltet med eksisterende medisiner. Målet for denne nye tilnærmingen er klart ikke driften av fabrikken gikt pasient. "

" Men for den lille gruppen av pasienter som ingen av de andre alternativene jobber for, eller for hvem det er intoleranser, er dette en ny måte å gå, "sa Neogi. verdt å peke på, "la hun til," er at dette virker som en helt annen virkningsmekanisme enn våre eksisterende stoffer. I stedet for å slå av urinsyre-kranen eller trekke opp en avløp, går dette stoffet inn som en bøtte og bare fjerner ting. Så dette er virkelig unikt og spennende. "Sist oppdatert: 17.08.2011

Copyright @ 2017 HealthDay. Alle rettigheter reservert.

Anbefalt


Legg Igjen Din Kommentar