Tidligere FDA Chief siterer 5 ting å se på godkjenning av narkotika og holde narkotika trygt


Vi respekterer ditt privatliv. En arbeidstaker tester en flytende kjemisk innsiden av et laboratorium ved Pfizer Inc.

Vi respekterer ditt privatliv. En arbeidstaker tester en flytende kjemisk innsiden av et laboratorium ved Pfizer Inc. forsknings- og utviklingsanlegg i Cambridge, Massachusetts, USScott Eisen / Getty Images

Mat og narkotikabyråens rettferdige kommisjonær har bekymringer om planer om å fremskynde godkjenning av narkotika og dramatisk redusere forskrifter på byrået, som foreslo nylig av president Donald Trump. Dr. Robert Califf, som trakk seg ned i forrige måned, delte sine tanker om å holde amerikanerne trygge - og sørge for at stoffene faktisk fungerer - etter omtrent et år som overvåker det føderale byrået. Hans takeaways:

1. Hurtigere godkjenninger av legemidler, som blir forsøkt av Trump og andre, betyr ikke nødvendigvis billigere stoffer.

"Det jeg bekymrer meg for er at når folk hører" raskere godkjenning ", får du et bilde av FDA som sitter på dette søknad og, du vet, twiddling tommelen, "sa Califf. "Det er ikke hva som skjer." Califf forklarte at den langsomme delen av å få et stoff i pasientens hender skjer godt før drugmaker sender en søknad til FDA. Det kan ta flere tiår å oppdage, justere og teste et nytt stoffmolekyl, og at utviklingsprosessen er det som trenger et løft.

"Den virkelige handlingen skjer før søknaden blir sendt inn, og det kan være en tidsramme fra år til I flere tiår som folk prøver å finne ut hva som vil fungere og hva som ikke vil, "sa Califf. Selv om raskere stoffutvikling kunne føre til utviklingskostnader, sa Califf:" Det er ikke et direkte forhold mellom utviklingskostnadene og prisen på narkotika eller enheter. "

2. En lov som ble vedtatt i desember, bør strømlinjeforme godkjenning av narkotika - på en positiv måte.

Det 21. århundre Cures Act, en todelt regning undertegnet av president Barack Obama i fjor, er et "meget godt avrundet stykke lovgivning som vil fremskynde produktutvikling. "

Det oppfordrer FDA til å vurdere informasjonstyper i godkjenningsprosessen i tillegg til tradisjonelle kliniske forsøk, inkludert" ekte verdensbevisninger "og biomarkører. Biomarkører brukes i studier i stedet for utfall som er vanskeligere å måle. For eksempel er svulstkremping noen ganger en biomarkør for overlevende kreft. "Bruk av ekte verdensbevis i kliniske studier er en som jeg er spesielt spent på som en måte å få bedre svar til lavere pris og raskere samtidig , Sa Califf.

3. Men Califf har bekymringer om å opprettholde sikkerhetsstandarder for narkotika og sikre grundige kliniske forsøk.

"Begrepet sikkerhet er mye mer komplisert enn de fleste tenker på før de ser på det dypt," sa Califf. "Alle rusmidler har risiko. Ingen av dem er helt trygge. Og den faktiske sikkerhetsrisikoen blir bare avslørt gjennom kliniske studier med samme kvalitet og antall involverte pasienter som det tar å se på effekt. "

Om lag 92 prosent av legemidler som kommer inn i menneskelige kliniske studier, gjør det ikke til markedet fordi de ikke viser noen fordel eller, verre, de har uventet toksisitet, sa han.

"Deklarering av et stoff er trygt etter at svært lite informasjon er forræderisk," sa Califf.

Califf skrev nylig for JAMA på FDAs balanserer handling for å beskytte offentligheten og oppmuntre til innovasjon. Og FDA utgav et papir i forrige måned som dokumenterte eksempler på et lovende stoff, vaksine eller enhet som hver gjorde det bra i en klinisk fase 2-fase, men "bombet ut" i fase 3, sa Califf. Legemidler går vanligvis gjennom tre "faser" av studier som kalles kliniske studier før de får FDA-godkjenning. Med hver ny fase tester forskere medikamenter eller andre produkter på flere mennesker og på flere tiltak av sikkerhet og effektivitet.

"Det er 22 eksempler på hvorfor det er en stor feil å tro at du kan bedømme risikobalansen og dra nytte av en liten mengde data," sa Califf.

4. Hurtigere, bedre stoffer kan ikke godkjennes dersom FDA er underbemannet, hevdet han.

Califf kalte en potensiell FDA-ansettelse for å fryse "uheldig", og sa at nye ansatte trengs for å møte de raskere godkjenningstidsplanene og å gi råd til de som utvikler seg narkotika så "dårlige feil" er ikke gjort.

FDA har kontinuerlig ansatt ansatte for å holde tritt med den voksende industrien som den overvåker. Men hundrevis av åpninger er fortsatt å bli fylt.

Califf sa at narkotikaindustriens mest verdifulle samhandling med FDA er "under prosessen med [narkotika] utvikling", som begynner før en narkotikaprofil er sendt for godkjenning. FDA-ansatte kan gi rettidig tilbakemelding og råd som kan hjelpe et selskap til å velge de riktige studiene som trengs for godkjenning, og effektivt øke hastigheten på stoffutviklingen.

"En ansettelsesfrysing på dette tidspunktet når vi bare revving opp med 21. århundre Cures er uheldig. Jeg håper at støvet vil bosette seg snart, og FDA kan komme tilbake til ansettelsen, sier Califf.

5. FDA bruker store data for å spore sikkerheten til narkotika som allerede er på markedet - og det planlegger å gjøre det mye mer.

FDA har en etablert bivirkningsdatabase, men etter smertestillende ble Vioxx trukket fra markedet i 2004 , begynte byrået å jobbe på et system som heter Sentinel.

Initiativet bruker kravdata for å se på narkotikasikkerhet. Den har 180 millioner individuelle elektroniske poster og spor hver dispensert resept, sykehusinnleggelse samt alvorlige resultater, sa Califf. I tillegg åpnes Sentinel nå for industri og akademia. "Det brukes hver dag av FDA," sa Califf og la til at systemet blir "bedre og bedre".

KHNs dekning av reseptbelagte legemidler utvikling, kostnader og prising støttes delvis av Laura og John Arnold Foundation.

Tilleggsrapportering av Sarah Jane Tribble, Kaiser Health News

Sist oppdatert: 2/21/2017

Kaiser Health News er en redaksjonelt uavhengig program av Henry J. Kaiser Family Foundation, en ideell, ikke-partiell helsepolitisk forsknings- og kommunikasjonsorganisasjon som ikke er tilknyttet Kaiser Permanente.

Legg Igjen Din Kommentar